Uniklinik Köln: Erste klinische Studie mit genunterdrückenden Augentropfen gestartet
EU-gefördertes Projekt Restore Vision: Am Zentrum für Augenheilkunde der Uniklinik Köln haben zwei Investigator-iniitierte klinische Studien (IITS) bei zwei seltenen Augenerkrankungen begonnen. Erstmals werden Augentropfen, die gezielt ein Gensignal unterdrücken, das krankhaftes Gefäßwachstum auf der Hornhaut auslöst, bei Patientinnen und Patienten mit Aniridie sowie bei Menschen mit einem hohen Risiko für das Versagen einer Hornhauttransplantation analysiert.
Die Aniridie ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der die Augenoberfläche im Laufe der Zeit zunehmend geschädigt wird. Blut- und Lymphgefäße wachsen in die normalerweise gefäßfreie Hornhaut ein, trüben das Sehvermögen und können bis zur Erblindung führen. Das gleiche Gefäßwachstum ist auch eine der häufigsten Ursachen für die Abstoßung von Hornhauttransplantaten. Bislang gibt es keine gezielte Therapie, die diesen Prozess wirksam verhindert.
Im Rahmen des EU-geförderten Projekts Restore Vision werden nun erstmals Antisense-Oligonukleotid-Augentropfen am Menschen untersucht. Diese blockieren die Bildung des Proteins IRS-1 (Insulin-Rezeptor-Substrat 1), das eine zentrale Rolle beim krankhaften Einwachsen von Blut- und Lymphgefäßen in die Hornhaut spielt. Ziel der frühen klinischen Studien ist es, Sicherheit und erste Hinweise auf die Wirksamkeit der neuen Therapie zu gewinnen.
Die Studien sind Teil des europäischen Forschungsprojekts „Restore Vision“, das neue Therapien für sieben seltene Augenerkrankungen entwickelt, von denen schätzungsweise 500.000 Menschen in Europa betroffen sind. Aniridie betrifft etwa einen von 100.000 Menschen.
„Derzeit gibt es in der klinischen Praxis keine geeigneten zielgerichteten Behandlungsmöglichkeiten für die Hornhautneovaskularisation. Im Falle der Aniridie-assoziierten Keratopathie sind unsere Möglichkeiten aufgrund der Komplexität und Seltenheit dieser Erkrankung noch weiter eingeschränkt“, sagt Univ.-Prof. Dr. Claus Cursiefen, Direktor des Zentrums für Augenheilkunde an der Uniklinik Köln.
Studienteilnehmer gesucht
Das Zentrum sucht derzeit Teilnehmerinnen und Teilnehmer für die Studien OLISENS-ANIRIDIA und OLISENS-PRECON. Teilnehmen können Patientinnen und Patienten mit aniridieassoziierter Keratopathie sowie Menschen, bei denen eine Hochrisiko-Hornhauttransplantation geplant ist oder bereits durchgeführt wurde. Informationen zu den Teilnahmevoraussetzungen, zum Studienablauf sowie die Kontaktdaten des Studienteams sind auf den Internetseiten der Augenheilkunde zu finden.
Restore Vision ist ein von der Europäischen Union im Rahmen von Horizon Europe gefördertes Forschungsprojekt unter der Koordination der University of Galway (Irland). Das Konsortium vereint zehn Forschungseinrichtungen, Unternehmen und Patientenorganisationen aus Europa mit dem Ziel, neue Therapien für seltene Erkrankungen der Hornhaut und Augenoberfläche zu entwickeln. Durch die enge Zusammenarbeit von Forschung, klinischer Entwicklung, Industrie und Patientenvertretung soll die Entwicklung innovativer Behandlungsansätze beschleunigt und die Versorgung von Menschen mit seltenen Augenerkrankungen verbessert werden.
Das Projekt wird im Rahmen des Forschungs- und Innovationsprogramms Horizon Europe der Europäischen Union (Fördervereinbarung Nr. 101080611) gefördert.