Stargardt-Krankheit: 6 Millionen Euro für klinische Studie

EU-Förderung für Medikamentenentwicklung zur Therapie der Stargardt-Krankheit

Das EU-Programm „Horizont 2020“ fördert die Durchführung einer klinischen Wirksamkeitsstudie mit dem Wirkstoff Remofuscin zur Behandlung der Stargardt-Krankheit. Remofuscin wurde von dem biopharmazeutischen Unternehmen Katairo  in der BioRegion STERN aus Tübingen entwickelt. Nun erhält die Katairo GmbH gemeinsam mit einem europäischen Konsortium sechs Millionen Euro für die weitere Forschung.


Stargardt-Krankheit

Die Stargardt-Krankheit ist eine genetisch bedingte Form der Makuladegeneration und führt bereits bei jungen Menschen zu einem starken Sehschärfeverlust und zentralen Gesichtsfeldausfällen, die zu erheblichen Schwierigkeiten beim Fixieren und Sehen von Details, also vor allem beim Lesen und Erkennen von Personen führen. Der Randbereich des Gesichtsfelds ist in den meisten Fällen nicht betroffen.

Ursächlich ist die Anreicherung von Lipofuszin in den Zellen des retinalen Pigmentepithels, einer speziellen Zellschicht der Netzhaut, um den Bereich der Makula. Lipofuszin ist ein Abfallprodukt das beim Sehvorgang entsteht.
Wird es vermehrt gebildet oder kann es nicht korrekt abtransportiert werden, lagert es sich in den Zellen ab und führt langfristig zu deren Funktionsverlust und Absterben. In Deutschland leben schätzungsweise 8.000 Betroffene.


Wirkstoff Remofuscin mit Orphan-Drug-Status

Der Wirkstoff Remofuscin ermöglicht es, angelagertes Lipofuszin aus den Zellen zu entfernen und dadurch das Fortschreiten der Erkrankung aufzuhalten.
Remofuscin gilt als ein aussichtsreicher Wirkstoff für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der trockenen Altersbedingten Makuladegeneration (AMD). Daher hat er bereits 2013 den “Orphan-Drug-Status” erhalten. Als “Orphan” – englisch für “Waisenkind” – werden seltene Krankheiten bezeichnet, für die die pharmazeutische Industrie von sich aus kaum Medikamente entwickelt, da die zu erwartenden Umsätze nach betriebswirtschaftlichen Kriterien den Aufwand für Entwicklung und Zulassung in der Regel nicht rechtfertigen. In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als “selten”, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. In der EU leben etwa 30 Millionen Menschen mit einer von 8.000 seltenen Erkrankungen.

Damit diese Patienten trotzdem bestmögliche Behandlung erfahren, erhalten Unternehmen, die sich der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten verschreiben, besondere Unterstützung.


Finanzielle Förderung für eine klinische Studie mit Remofuscin

Gemeinsam mit einem Konsortium aus sechs europäischen Partnern erhält die Katairo GmbH nun eine Förderung aus dem Horizont 2020-Programm der Europäischen Kommission in Höhe von sechs Millionen Euro. Damit soll die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments Remofuscin an Stargardt-Patienten getestet werden. “Wir freuen uns über die Möglichkeit, Remofuscin in einer klinischen Machbarkeitsstudie zu testen”, sagt Wolfgang Klein, Geschäftsführer von Katairo. “Die Entwicklung unseres Medikaments hat damit eine entscheidende Phase erreicht. Wenn die Ergebnisse auf dem Tisch liegen, können wir, unsere Partner, Forscher weltweit und – am wichtigsten – die betroffenen Patienten sehr viel besser einschätzen, ob die Hoffnungen, die wir in Remofuscin setzen, berechtigt sind.”

Unter den Partnern sind neben der Augenklinik der Universität Tübingen, die gleichzeitig als Projektkoordinator fungiert, Augenkliniken aus Großbritannien, den Niederlanden und Italien, sowie ein Forschungsdienstleister aus Norwegen vertreten.

“Wir freuen uns, das Remofuscin-Progamm zur Stargardt-Krankheit unterstützen und umsetzen zu können”, sagt Prof. Carl Hoyng, koordinierender Studienleiter von der Radboud Universitätsklinik in den Niederlanden. “Das Potenzial des Medikaments geht über die bestehenden Ansätze hinaus. Bisher hat man versucht, die Menge des Lipofuszins konstant zu halten. Remofuscin hat in vorklinischen Studien gezeigt, dass es Lipofuszin abbauen kann. Daraus könnte ein großer Nutzen für die Patienten entstehen.”




Quellen:

tixio.de vom 15.02.2018 [1]
BioRegio STERN vom 14.02.2018 [2]
Nachrichten.net [3]
RS Aktuell vom 15.02.2018 [4]



Links aus diesem Beitrag:
[1]
https://www.tixio.de/40008-stargardt-krankheit-6-millionen-fuer-klinische-studie.html
[2]
http://www.bioregio-stern.de/de/aktuelles/pressemitteilungen/stargardt-krankheit-6-millionen-fuer-klinische-studie
[3]
https://www.nachrichten.net/details/33653017/Stargardt_Krankheit_6_Millionen_f%C3%BCr_klinische_Studie.html
[4]
https://www.rs-aktuell.net/29680-stargardt-krankheit-6-millionen-fuer-klinische-studie.html


030 / 920 3854 262