Trockene AMD: Erster Patient in den USA erhält autologe Stammzelltherapie

Die Operation ist der Höhepunkt von 10 Jahren Forschung und Entwicklung am US-amerikanischen National Eye Institute.

Links: RPE-Patches (2 x 4 mm). Jeder Punkt ist eine RPE-Zelle. Jeder Patch enthält ca. 75.000 RPE-Zellen. Rechts: RPE-Zellen bei höherer Vergrößerung. Bild: K. Bharti, Ph.D., NEI
Links: RPE-Patches (2 x 4 mm). Jeder Punkt ist eine RPE-Zelle. Jeder Patch enthält ca. 75.000 RPE-Zellen. Rechts: RPE-Zellen bei höherer Vergrößerung. Bild: K. Bharti, Ph.D., NEI

An den National Institutes of Health (NIH) implantierte ein Chirurgenteam erfolgreich ein aus Patientenzellen hergestelltes Gewebe, um einen Fall von fortgeschrittener trockener altersbedingter Makuladegeneration (AMD) bzw. geografische Atrophie zu behandeln. 

Der Patient erhielt die Therapie im Rahmen einer klinischen Studie, die als erste in den Vereinigten Staaten Ersatzgewebe aus vom Patienten stammenden induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS) verwendet (Autologous Transplantation of Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Retinal Pigment Epithelium for Geographic Atrophy Associated With Age-Related Macular Degeneration). Der Eingriff wurde von Amir H. Kashani, M.D., Ph.D., außerordentlicher Professor für Augenheilkunde, Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins School of Medicine, mit Unterstützung von Shilpa Kodati, M.D., National Eye Institute, durchgeführt.  Das Verfahren wurde an den National Institutes of Health Clinical Center in Bethesda, Maryland, im Rahmen der klinischen Phase 1/2a Studie zur Bestimmung der Sicherheit der Therapie durchgeführt.

Diese aus iPS-Zellen abgeleitete Therapie wurde vom Team der Abteilung für Augen- und Stammzell-Translationsforschung unter der Leitung von Kapil Bharti, Ph.D., leitender Prüfarzt am National Eye Institute (NEI), einem Teil der NIH, in Zusammenarbeit mit FUJIFILM Cellular Dynamics Inc. und Opsis Therapeutics mit Sitz in Madison, Wisconsin, entwickelt. Die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Zelltherapie wurde vom präklinischen Team des NEI getestet. Die Herstellung dieser Zelltherapie in klinischer Qualität erfolgte im Center for Cellular Engineering, Department of Transfusion Medicine, Clinical Center, NIH.

Diese Operation ist der Höhepunkt von 10 Jahren Forschung und Entwicklung am NEI. Im NIH-Labor wurden die Blutzellen des Patienten in iPS-Zellen umgewandelt, die sich in fast jede Art von Zelle im Körper verwandeln können. In diesem Fall wurden sie so programmiert, dass sie zu retinalen Pigmentepithelzellen (RPE-Zellen) werden – dem Zelltyp, der bei den fortgeschrittenen Formen der trockenen AMD degeneriert. RPE-Zellen ernähren und unterstützen die lichtempfindlichen Photorezeptoren in der Netzhaut. Bei der AMD führt der Verlust des RPE zum Verlust der Photorezeptoren, was zu einem Sehverlust führt.

Diese Arbeit wurde durch den NIH Common Fund und von NEI Intramural funding unterstützt.

Quelle: NEI